Decyzja dotyczy terapii stosowanej u pacjentów z rzadkimi i ciężkimi zapaleniami naczyń. Europejskie instytucje zakwestionowały dane mające potwierdzać skuteczność preparatu. Pojawiły się również doniesienia o poważnych uszkodzeniach wątroby, w tym przypadkach zakończonych śmiercią.
Lek został wykreślony z programu refundacyjnegoAwakopan był w Polsce finansowany w ramach programu lekowego B.75. Stosowano go u dorosłych pacjentów z aktywną ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń, określaną skrótem GPA, oraz mikroskopowym zapaleniem naczyń, czyli MPA. Refundacja preparatu rozpoczęła się w lipcu 2025 roku.
Sytuacja zmieniła się po decyzji Komisji Europejskiej z 4 sierpnia 2026 roku. Cofnięto wówczas pozwolenie na dopuszczenie leku do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Niedługo później zmiany zostały uwzględnione również w polskim programie refundacyjnym.
Jak informuje Portal ABCZdrowie, wykreślenie awakopanu nastąpiło poza zwykłym harmonogramem publikowania nowych list refundacyjnych. Szybkie działanie resortu zdrowia było konsekwencją unijnej decyzji oraz zaleceń ekspertów.
Zakwestionowano wyniki kluczowego badaniaJednym z głównych powodów cofnięcia pozwolenia były zastrzeżenia dotyczące badania ADVOCATE. To właśnie jego wyniki stanowiły podstawę oceny skuteczności awakopanu. W badaniu uczestniczyło 331 pacjentów z GPA lub MPA.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi działający przy Europejskiej Agencji Leków uznał, iż badanie przeprowadzono z naruszeniem zasad dobrej praktyki klinicznej. Stwierdzono również, iż część danych przedstawionych podczas procedury rejestracyjnej była nieprawidłowa lub mogła wprowadzać w błąd.
Pozostałe analizy oraz informacje zebrane już po dopuszczeniu preparatu do obrotu nie wystarczyły, aby wiarygodnie potwierdzić jego skuteczność. W rezultacie uznano, iż korzyści wynikające ze stosowania leku nie są już udowodnione jako większe od potencjalnego ryzyka. Szczegółowe wnioski z postępowania opublikowała Europejska Agencja Leków.
Pojawiły się doniesienia o ciężkim uszkodzeniu wątrobyWątpliwości nie ograniczają się do skuteczności preparatu. Awakopan wiązano ze zwiększonym ryzykiem polekowego uszkodzenia wątroby oraz zespołu zanikających przewodów żółciowych. Jest to rzadkie, ale poważne schorzenie, w którego przebiegu dochodzi do stopniowego niszczenia drobnych przewodów żółciowych znajdujących się w wątrobie.
Zgłaszano przypadki ciężkich powikłań, w tym zdarzenia zakończone śmiercią pacjentów. Według EMA większość problemów dotyczących wątroby pojawiała się w ciągu pierwszych trzech miesięcy od rozpoczęcia terapii.
Z tego powodu osoby, które otrzymywały awakopan krócej niż trzy miesiące, powinny mieć kontrolowaną czynność wątroby co najmniej raz na dwa tygodnie, aż do upływu trzech miesięcy od rozpoczęcia leczenia. U pacjentów stosujących lek dłużej kontrole powinny odbywać się co cztery tygodnienie do końca szóstego miesiąca terapii, a później zgodnie z indywidualną oceną lekarza.
Pacjenci nie powinni samodzielnie przerywać leczeniaZgodnie z zaleceniami EMA nowi pacjenci nie powinni rozpoczynać terapii preparatem Tavneos. Osoby, które już przyjmowały lek, mają zostać przestawione na odpowiednie leczenie alternatywne. Zmiana musi odbywać się pod ścisłą kontrolą specjalisty.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne wskazywało, iż lekarz może rozważyć między innymi zastosowanie rytuksymabu lub cyklofosfamidu w połączeniu z odpowiednio dobranymi glikokortykosteroidami. Wybór terapii zależy jednak od przebiegu choroby, stanu pacjenta, zajętych narządów i wcześniejszej odpowiedzi na leczenie.
Nagłe odstawienie leku bez konsultacji może być niebezpieczne, ponieważ GPA i MPA są poważnymi chorobami zapalnymi naczyń. Mogą prowadzić do uszkodzenia nerek, płuc oraz innych narządów. Każdy pacjent leczony dotychczas awakopanem powinien więc skontaktować się z prowadzącym go ośrodkiem i ustalić dalsze postępowanie.
Decyzja dotycząca preparatu Tavneos nie jest zwykłą zmianą zasad finansowania. Wynika z cofnięcia unijnego pozwolenia na obrót, zastrzeżeń wobec danych dotyczących skuteczności oraz informacji o poważnych działaniach niepożądanych. Najważniejsze dla pacjentów jest w tej chwili bezpieczne przejście na inną terapię i regularna kontrola czynności wątroby.
